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試管嬰兒不僅能造人，還能救人！之前有人通過(guò)新生試管寶寶的臍血干細(xì)胞移植，身患 重型 地中海貧血 的哥哥已徹底擺脫這一遺傳疾病帶來(lái)的威脅。這項(xiàng)技術(shù)的成功應(yīng)用，意味著中信湘雅的輔助生殖與遺傳診斷技術(shù)，從疾病的預(yù)防和篩查阻斷向重大疾病的治療又邁出了堅(jiān)實(shí)的一步。
臍帶血里的寶藏臍帶，寶寶與媽媽之間進(jìn)行物質(zhì)交換的紐帶，在寶寶出生時(shí)被剪斷，通常作為廢棄材料處理，而隨著科技的不斷發(fā)展，上個(gè)世紀(jì)80年代末，科學(xué)家們?cè)谀殠а褐邪l(fā)現(xiàn)可用來(lái)供醫(yī)療用途的高濃度的造血干細(xì)胞。
造血干細(xì)胞是來(lái)自于胚胎、胎兒或成體內(nèi)，在一定條件下具有無(wú)限制自我更新與增殖分化能力的一類細(xì)胞，可用來(lái)治療多種血液系統(tǒng)疾病（如急性白血病、慢性白血病、多發(fā)性骨髓瘤、骨髓異常增生綜合癥、淋巴瘤、再生障礙性貧血、范可尼貧血、地中海貧血等），免疫系統(tǒng)疾?。ㄈ缰匕Y聯(lián)合免疫缺陷癥、嚴(yán)重自身免疫性疾病等），先天性代謝性疾病（如粘多糖貯積癥、腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良等）和某些對(duì)放化療敏感的實(shí)體腫瘤（如視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤、神經(jīng)母細(xì)胞瘤等）?？偨Y(jié)了目前國(guó)際上已報(bào)道的關(guān)于造血干細(xì)胞臨床治療的相關(guān)疾病，一共有12大類，87個(gè)病種。除了臍帶血，造血干細(xì)胞還可來(lái)源于骨髓和外周血。相比之下，臍帶血來(lái)源的造血干細(xì)胞具有采集安全無(wú)痛，實(shí)物儲(chǔ)存（治療時(shí)間迅速），污染風(fēng)險(xiǎn)小，免疫細(xì)胞相對(duì)不成熟，免疫原性弱，移植后排異反應(yīng)小，再生和修復(fù)能力強(qiáng)等特點(diǎn)。造血干細(xì)胞治療的前提是供者HLA基因型與受者相匹配，并且匹配度越高，則移植成功率越大，排異反應(yīng)越小。目前獲得配型相同的臍帶血干細(xì)胞，主要有兩種方式：一是去往臍血庫(kù)匹配，二是通過(guò)第三代試管嬰兒（PGT）技術(shù)生育HLA相合的同胞，取其臍帶血備用。前者等待時(shí)間較長(zhǎng)，找到配型完全相合的供體幾率不到萬(wàn)分之一，而且非同胞供者可能存在較大的排異反應(yīng)，相較之下，通過(guò)PGT技術(shù)可以較容易獲得HLA完全相合的，并且來(lái)自患者同胞的臍帶血造血干細(xì)胞。
試管嬰兒技術(shù)在疾病治療上也邁出了堅(jiān)定的一步。2001年，美國(guó)Verlinsky Y研究團(tuán)隊(duì)首次報(bào)道了在1個(gè)范可尼貧血（一種遺傳性再生障礙性貧血）家系通過(guò)PGT技術(shù)同時(shí)進(jìn)行了致病基因的檢測(cè)及人類白細(xì)胞抗原（HLA）配型，挑選無(wú)患病風(fēng)險(xiǎn)且配型與患者相符的胚胎，在獲得健康子代的同時(shí)，采集了HLA相合的臍帶血造血干細(xì)胞，為患者成功進(jìn)行了干細(xì)胞移植。目前國(guó)內(nèi)外針對(duì)多種遺傳性或非遺傳性疾病，廣泛開展了PGT-HLA配型項(xiàng)目，為許多血液、免疫系統(tǒng)甚至是代謝性疾病的治療積累了寶貴的經(jīng)驗(yàn)。這些家庭在迎來(lái)健康寶寶的同時(shí)，也被贈(zèng)予了天賜的禮物 臍帶血干細(xì)胞。文章來(lái)自m.sinmedi.com網(wǎng)站
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